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學者倡設罕見病基金 官民注資

Spinraza是目前唯一獲美國食品及藥物管理局註冊、治療脊髓肌肉萎縮症的藥物,藥費高昂,估計首年藥費達600萬元。關注罕見病的專家承認,以公帑資助如此昂貴的藥物確會惹爭議,建議設立官民注資的基金,以協助罕見病患者。
唯一美國註冊治脊髓肌萎藥物

港大腦內科教授張德輝解釋,脊髓肌肉萎縮症患者出現基因變異,脊髓神經細胞不能產生足夠的營養蛋白,令運動神經元過早死亡,無法控制肌肉而逐漸萎縮。Spinraza利用未有轉化成蛋白的「後備基因」,刺激其產生營養蛋白,改善肌肉狀態及患者的活動能力,暫未有其他藥物做到同樣療效。他補充,患者體內須有後備基因,這藥才有療效,並非所有人均適用。

張又說,若社會能夠承擔以額外資源助罕見病患者接受適切治療,而醫學上亦有證據該藥物有用,應該考慮。然而,目前公院急症室、病牀甚至醫護人手均短缺,醫管局撥款撇除經常開支後,用作支付藥費的資金有限,要考慮社會是否認同「將大筆錢用在小部分人身上」。

受助者少 公帑資助貴藥有爭議

結節性硬化症專家、港大青少年及兒童科學系主任陳志峰也認為,罕見病的治療費較一般病患高,而受助的人數相對較少,如在現有資源下撥部分資金協助罕見病患者,確實會引起社會爭議。他指出,現有數據顯示本港每70人便有一人患罕見病,按全港人口推算,患病人數不少,所用資源也多。醫管局去年公布財政儲備所餘無幾,「若要當局為了協助罕見病患者而取消一些現有服務,又是否公平呢?」

港每70人1患罕見病

陳志峰說,曾向政府及醫管局初步建議設立「罕見病危疾基金」,最初由政府注資,再由市民共同供款,並由專業人士成立委員會,以可持續方式運用基金,「既然數據顯示70個當中有一個(患罕見病),市民可當作購買保險」。他承認建議可能被譏為「天真」,但他認為香港作為發達城市,應該要有政策處理罕見病問題。