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黏多醣症7歲童獲資助終身用藥

2017年10月7日  蘋果日報

患上罕見黏多醣症四型的7歲男童蕭曉進,求藥續命近3年,終有突破進展!醫院管理局與藥廠經多番交涉後,昨日達成長遠方案,同意以「共同負擔」藥費的模式,為曉進提供終身用藥安排,每劑藥物只需支付15元,預計下月可開始用藥。

母喜極而泣

生命現曙光,曉進向各界許下承諾,「我會做個有用嘅人,努力讀書,貢獻社會」。兒子獲批用藥,蕭太昨喜極而泣,「等咗咁多年終於等到」。曉進接受電話訪問時也很雀躍,「知道有藥醫,我好開心」,更不忘感謝醫管局和藥廠的協助。蕭太表示,兒子下周一會入院檢查身體,為接受藥物治療作準備。曉進姨婆李女士多年來四出奔波,她坦言,藥物是罕見病患者唯一希望,希望港府設立用藥基金,「幫助佢哋,唔好等死」。
治療黏多醣症四型的藥物Vimizim(Elosulfase alfa)雖已在港註冊,但不被列入藥物名冊,病人需自費用藥,每年藥費介乎270萬至900萬元。過去近3年,醫管局一直與美國藥廠BioMarin商討為曉進安排用藥,昨終達成協議。醫管局聯網服務總監張偉麟表示,雙方同意以「共同負擔」藥費的模式,讓曉進接受藥物治療,每劑藥費家屬只需支付15元,預計下月可開始用藥。
張偉麟表示,經專家小組評估後,曉進病情屬初階段,適合用相關的酵素藥物,小組會定期監察曉進用藥後的情況及進展。他指,今次達成的長遠方案屬終身用藥安排,只要曉進病情適合,便可一直用藥。他強調,今次屬特別處理,過往局方也曾與藥廠就個別個案,以不同模式為病人提供藥物資助。據悉,本港現有數名黏多醣症四型患者,但只有曉進適合用該藥。
剛升讀小一的曉進,3歲半時確診患上黏多醣症四型,因體內缺乏某種酵素而無法分解黏多醣,積聚過多。現時他身高只得92厘米,雙手乏力,也現脊柱側彎及膝外翻等,用藥可補充其體內所缺的酵素,分解積聚的黏多醣,紓緩和控制病情,以防骨骼變形、肌肉張力惡化。
協助曉進的立法會議員張超雄表示,今次醫管局和藥廠都踏出一步協商,造就「三贏」,呼籲雙方都能為其他罕見病患者作出藥物安排,並促政府長遠制訂罕見病政策。[原文]